CRISPR против Дюшенна
"Мышечная дистрофия Дюшенна: исследование CRISPR, проведенное на собаках, дарит надежду людям со смертельной болезнью"
92% от нормы
Состояние собак с расстройством, подобным мышечной дистрофии Дюшенна, улучшается после обработки, редактирующей гены.
Мощная технология редактирования генов может стимулировать у собак производство важного мышечного белка, что позволяет исследователям стать на шаг ближе к проработке технологии для людей с фатальным дефицитом в той же молекуле.
Мышцы здоровой собаки (левое изображение) содержащие белковый дистрофин (зеленый); его отсутствие (в центре) в ткани собаки с мышечной болезнью, но восстановленное (справа) с помощью схематического редактирования гена
Люди с генетическим заболеванием, под названием «Мышечная дистрофия Дюшенна» не могут синтезировать дистрофин – строительный компонент внутри мышечных клеток. Этот дефицит приводит к истощению мышц и ранней смерти. Система редактирования генов CRISPR-Cas9 ранее использовалась для запуска производства дистрофина у мышей, но Эрик Олсон из Юго-западного медицинского центра Университета Техаса в Далласе и его коллеги стремились проверить технику на более крупном животном.Исследователи обработали четыре собаки (у всех отсутствовал дистрофин из-за генетической мутации) – с системой CRISPR-Cas9, которая вырезала короткий участок ДНК животных. Это позволило клеткам собак производить дистрофин. Уровни белка в сердечной мышце одной собаки достигли 92% от нормы.
