Генная терапия против нейрозаболеваний
"Генная терапия для таких заболеваний, как боковой амиотрофический склероз и болезнь Паркинсона, показала успех на животных моделях"
Раскрытие потенциала генной терапии для неврологических заболеваний
Перспективные результаты доклинических исследований на животных показывают потенциал генной терапии для лечения ранее неизлечимых неврологических расстройств. В новых исследованиях, представленных сегодня, учеными была успешно использована генная терапия для замедления прогресса и улучшения симптоматики расстройств, таких как боковой амиотрофический склероз и болезнь Паркинсона. Результаты были представлены на Neuroscience 2018, ежегодном собрании неврологов и крупнейшем в мире источнике новостей о науке и здоровье мозга.
Генная терапия обычно использует инактивированный вирус для переноса новых генов в клетки, изменяя специфические гены для лечения или профилактики заболевания. Ученые могут заменить мутированный ген его здоровой копией, откорректировать вызывающий болезнь ген или добавить новый ген в организм, чтобы помочь бороться с болезнью.
Хотя генная терапия является многообещающим вариантом лечения для ограниченного числа состояний, включая некоторые виды рака, эта методика все еще является экспериментальной для большинства заболеваний, чтобы гарантировать безопасность и эффективность для пациентов. Исследования на животных являются ключевой частью процесса, при котором экспериментальная генная терапия переходит к клиническим испытаниям.
Результаты показывают, что:
- Новая методика позволяет во время терапии доставлять гены ко всему спинному мозгу у мышей (М. Браво Эрнандес, аннотация 208.10).
- Генная терапия безопасно и эффективно продлевает жизнь и улучшает двигательную функцию в мышиной модели ALS (Гретхен Томсен, аннотация 208.16).
- Генная терапия замедляет прогрессирование потери нейронов в мышиной модели наследственной болезни Паркинсона (Хосе Л. Ланьчжо, аннотация 292.01).
- Генная терапия демонстрирует перспективу в мышиной модели болезни Баттен – детской нейродегенеративной болезни (Шиби Лихите, аннотация 355.01).
«Генная терапия обещает изменить жизнь пациентов с неизлечимыми неврологическими заболеваниями», – сказал ведущий пресс-конференции Фредрик Манфредссон, доктор философии из Мичиганского государственного университета. «Представленное сегодня исследование представляет собой важные и захватывающие шаги по предотвращению и лечению расстройств, которые в настоящее время не имеют лекарств, таких как болезнь Паркинсона и болезнь Альцгеймера».
